來源：【中國醫藥報】
□ 本報記者馮玉浩
2023年12月1日，甲苯磺酸利特昔替尼膠囊在中山大學附設第一醫院開出首張處方。這款實現境內外同步研發、同步上市的適用於12歲以上青少年及成人重度斑禿治療藥物，於2023年10月透過優先審評審核程序在我國獲批上市。
全程參與甲苯磺酸利特昔替尼註冊上市工作的輝瑞中國註冊科學和法規事務部負責人王海輝表示，受益於突破性治療藥物審查工作程序、優先審評審批程序等藥品審評審批制度改革，該藥得以更早進入中國市場，惠及中國患者。
2023年，一大批新藥好藥在我國加速上市，兒童用藥、罕見病用藥等重點領域的臨床需求進一步滿足。同時，創新成果揚帆出海，我國藥物創新的底色也愈發鮮明。
臨床急需新藥加速上市
「2023年審查通過的創新藥數量達到40個，部分臨床急需新藥通過優先審評審批、附條件批准等'加速通道'快速上市。」國家藥監局藥品審查中心（以下簡稱藥審中心）業務管理處處長範乙介紹，大批新藥好藥的快速上市，為臨床診療提供了更多選擇。
2023年，先諾特韋錠/利托那韋片組合包裝、氫溴酸氘瑞米德韋片、鹽酸凱普拉生片等產品相繼上市，為患者提供了新的治療選擇；琥珀酸莫博賽替尼膠囊、谷美替尼片、甲磺酸貝福替尼膠囊、伏羅尼布片等一批抗腫瘤創新藥物核准上市，臨床需求進一步滿足。
其中，甲苯磺酸利特昔替尼的加速上市，正是藥審中心實踐「以病人為中心，以臨床價值為導向」審查理念的突顯。
2020年，仍在Ⅱa期臨床試驗的甲苯磺酸利特昔替尼被納入突破性治療藥物程序，這讓一開始抱著「試一試」念頭提交申請的王海輝和同事們倍感驚喜。然而，他們不清楚的是，針對該藥物能否被納入突破性治療藥物程序，藥審中心的審查員們曾進行了激烈討論。
《藥品註冊管理辦法》規定，在藥物臨床試驗期間，用於防治嚴重危及生命或嚴重影響生存品質的疾病，且尚無有效防治手段或與現有治療手段相比有足夠證據顯示具有明顯臨床優勢的創新藥或改良型新藥等，申請人可申請適用突破性治療藥物程序。 「重度斑禿治療藥物是否符合納入突破性治療藥物程序條件，是審查員們討論的焦點。」藥審中心化藥臨床二部長謝松梅回憶道。
重度斑禿雖然不會嚴重危及生命，但會對患者的精神心理健康造成嚴重影響。 「對於正值青春期的愛美少年，這種影響可能是終生的。」謝松梅表示，考慮到重度斑禿會對患者心理和精神健康、生存品質產生嚴重影響，審查專家們最終決定將甲苯磺酸利特昔替尼列為突破性治療藥物。
「不僅關注疾病，也關注患者，這是藥品審查部門『以病人為中心，以臨床價值為導向』審查概念最直接的展現。」王海輝介紹，2022年11月，甲苯磺酸利特昔替尼被藥審中心納入優先審查審核程序；2023年10月，該藥獲批上市，用時不到一年。與常規通道相比，產品提前至少半年獲批上市，審查批跑出了「加速度」。
此外，在2023年核准上市的創新藥中，本土創新佔比可觀。來瑞特韋錠、白樺花粉變應原皮膚點刺液等多款創新藥物獲批上市填補了相關治療、診斷領域空白。
以2023年5月浙江我武生物科技股份有限公司核准上市的白樺、黃花蒿、葎草3款花粉變應原皮膚點刺液為例，該公司董事會秘書管禎瑋表示，相關創新產品的上市，能夠滿足我國更多過敏性疾病患者的過敏原檢測需求，為臨床提供更精準的輔助診斷工具。
小眾領域研發活躍
在藥品監管政策的指引下，越來越多的製藥公司將目光投向小眾領域，特殊人群的用藥需求持續關注。
放射性藥品市場規模小，但此類藥物在惡性腫瘤、心臟血管疾病、中樞神經系統疾病等診斷與治療上有重要作用。 2023年，《國家藥監局關於改革完善放射性藥品審評審批管理體系的意見》發布後，藥審中心密集發布技術指導原則，釋放出鼓勵研發的鮮明導向，放射性藥品領域春風拂面。
2023年9月，腦內β-澱粉樣蛋白正子斷層掃描（ PET ）顯影劑氟［18F］貝他苯注射液上市，為我國阿茲海默症的精準診斷和臨床研究提供了可靠「武器」。
此外，我國自主研發、來自北京大學醫學部的放射性體內診斷藥物锝［99mTc］肼基煙酰胺聚乙二醇雙環RGD肽也已完成關鍵性臨床試驗，產品即將進入上市註冊申報環節；北京協和醫院正在積極推動注射用亞錫半乳糖醯人類血清白蛋白二亞乙基三胺五乙酸鹽的研發工作。
放射性藥物研發一批、上市一批的創新格局正在形成。藥審中心化藥臨床一部副部長耿瑩感嘆："放射性藥物創新的齒輪轉起來了。"
創新齒輪轉起來的不只放射性藥物。國家藥監局持續支持鼓勵的兒童藥品、罕見疾病藥物等曾經的小眾領域，如今也成為業界密切關注的焦點。
耿瑩表示，近年來，兒童藥企業研發熱情高漲，兒童藥品核准上市數量持續成長，申報類別全面開花，核准適應證更加豐富。
國家藥監局數據顯示，2023年1月—11月，共有87個兒童藥品種通過技術審評，在2022年66個的基礎上實現進一步增加，涵蓋兒童創新藥、改良型新藥和仿製藥等註冊類別，在癲癇、結節性硬化症、叢狀神經纖維瘤等治療領域，進一步滿足了兒童族群多樣的用藥需求。
感受到創新齒輪轉動的還有罕見疾病藥物研發企業。 2023年9月，國家藥監局等六部門聯合發布《第二批罕見疾病目錄》，讓維昇藥業、北海康成等參與罕見疾病藥物研發的企業感到大有可為。
「目錄出台的那天晚上，我興奮得睡不著覺，對企業未來發展充滿信心。」維昇藥業執行長盧安邦表示，除了因企業在研產品被納入目錄而激動外，國家藥監部門對罕見病用藥等領域推出的一系列支持措施也讓他倍感振奮。
2023年，《藥審中心加速創新藥上市許可申請審查工作規範（試行）》《罕見疾病藥物開發中疾病自然史研究指導原則》等發布。 「這些文件的發布，為藥品研發企業進行註冊研究提供了新工具、新路徑，我們的相關產品有望在研發、上市等環節獲得更多助力。」盧安邦說。 （下轉2版）
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