當治療選擇有限，面對新藥臨床試驗機會，腫瘤患者是把它當作「救命稻草」抓住？還是擔心成為「小白鼠」而拒絕？與歐美日韓等國家相比，國內參與臨床試驗的患者比例依然很低。新藥臨床試驗找不到患者，而患者不知道去哪裡參與"試藥"，新藥臨床試驗和患者如同兩條"平行線"。
北京大學人民醫院臨床試驗機構副主任呂萌告訴新京報記者，隨著臨床試驗數量增多，國內臨床研究機構水準不斷提升，加上老百姓意識的改變，病患參與臨床試驗的動機也隨之提高。
4月15日-21日是第30個全國腫瘤防治宣傳週，在談到防癌的同時，腫瘤患者尤其是晚期腫瘤患者族群所面臨的問題也值得關注。
參與臨床試驗，抓住生育的希望
今年1月中旬，69歲的王先生在湖南老家確診晚期肺癌。由於基因突變罕見，當地醫生建議他去大城市治療，那些地方會有更多的臨床試驗機會。來到北京後，王先生幸運地找到一款剛獲準上市的口服標靶藥。然而，口服標靶藥物一旦抗藥性，是否有其他的治療手段？如果沒有，又該去哪裡尋求參與臨床試驗的機會？參加臨床試驗安全嗎？很多疑問都橫亙在王先生及家人心中。
「病人了解的資訊不多，平台發布的資訊很多人也看不懂，透過平台或官網尋找臨床試驗並參與的不多，他們往往是透過醫生介紹才知道，有時醫生也挺難的。」哈爾濱醫科大學附屬腫瘤醫院副院長、中國抗癌協會乳癌專業委員會副主任委員張清媛告訴新京報記者，受多重因素影響，患者往往顧慮較多，擔心參與臨床試驗是不是要當"小白鼠" ，臨床試驗的藥是不是比正在用的藥好等。
49歲的曾丹（化名）在治療快走到「絕路」時，參與臨床試驗讓她迎來生的希望。 2023年7月1日確診急性淋巴性白血病的曾丹，在北京大學人民醫院血液科接受治療，原計劃三次化療加口服標靶藥後進行造血幹細胞移植，卻在第二次化療後疾病復發。 「當時心情挺沉重的，醫生說換另一種標靶藥，如果能緩解最好，緩解不了就只能嘗試臨床試驗。」曾丹並沒有等來奇蹟，1個月後復查，效果不佳，已經沒有更好的已上市藥能夠控制她的病情。
曾丹也問過醫生，如果沒有更好的藥，她還能活多久，這個數字，她到現在都不想提。 「內心想忽略生存期的問題，情緒不好的時候還是會想起。」曾丹告訴新京報記者，她很幸運，正好有一款CAR-T細胞療法的臨床試驗在招募患者，有23個名額。雖然在聽醫生說起的那一刻她是猶豫的，不斷發展的病情卻沒有給她太多時間去考慮。 「我等不起，醫生說這個細胞療法已經在美國上市，醫院也有好幾個病人參加，而且我覺得醫生非常負責任，沒想太久就答應了。」出於對醫生的信任，曾丹在參與臨床試驗的知情同意書上簽了字，家人也很支持她。這就像一根救命稻草，抓住了，就有生的希望。簽知情同意書的時候，曾丹牢牢記住她的編號－「7」。
今年1月，曾丹接受CAR-T藥物治療後，各項指標恢復很快。她所使用的CAR-T藥物，在美國定價43萬美元，因為是參與臨床試驗，她的CAR-T製備、監測相關治療免費。在CAR-T藥物治療達到白血病完全緩解後，曾丹又接受了「北京方案」造血幹細胞移植，如今緩解良好。 「我又有希望了，覺得自己可以完全康復。」現在的曾丹還需要三個月定期複查，配合服用標靶藥、抗病毒藥、抗排異藥等。現在的她，對未來充滿希望。
他們想抓住每一根"救命稻草"
藥物臨床試驗，很多人還相對陌生。臨床研究促進公益基金秘書長李樹婷在2019年9月接受媒體訪問時曾提及，中國只有3%的腫瘤患者曾參與臨床試驗。
武漢大學中南醫院（武漢大學第二臨床學院）官網2023年4月發表的文章則提及，在歐美國家，許多病人會主動諮詢醫生是否有適合他們的臨床試驗。在全美腫瘤學排名第一的MD Anderson癌症中心，超過90%的患者會參加各種臨床試驗。
「美國大的癌症中心，都是以自己擁有的臨床研究數目多、種類好、品質高來吸引患者，患者也會主動問醫生是否有臨床試驗。」呂萌表示，相較於已開發國家，中國患者參與臨床試驗的比例確實不夠高，但近年來已經好多了，尤其是在腫瘤治療領域。
晚期腫瘤患者參與臨床試驗，是在沒有更好治療方法之下的求生方式，因為他們沒有後路可退。
晚期肺腺癌患者劉光明（化名）在一臨床試驗患者招募平台分享了他兩次參與臨床試驗的經歷，沒有經濟來源的他，選擇用這種方式活下去。劉光明先參與了一項口服標靶藥的臨床試驗，16個月時間肺部腫瘤縮小近一半，最後因抗藥性出組。很快地他又在河北保定入組另一種新藥的臨床試驗，服藥8個月後再複查，病灶增大，再次出組。在他看來，正因為參與新藥臨床試驗，既有效控制了病情，又能全方面免費，才讓自己一直堅持下來。他還想尋求合適的臨床試驗，也希望能找到可以負擔得起的治療方式，抓住每一根讓他活下去的「救命稻草」。
現在的臨床研究很可能就是未來的標準治療。國家藥品監督管理局藥品審查中心發布的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》明確提出，晚期腫瘤患者參與臨床試驗本身就是治療手段之一。
「近幾年來，在腫瘤治療領域，患者參與臨床試驗的動機正在提高。例如我們的病人以血液腫瘤為主，本身就是絕症，如果不接受更好的治療，可能未來只有兩三個月的生存期甚至更短，所以我們的患者臨床試驗拒絕參與率只有不到10%。治療。更多。老百姓的意識也在提高，以前聽到臨床試驗，第一反應就是做「白老鼠」；如今，對於「山重水復疑無路」的晚期腫瘤患者而言，他們會更積極地尋找「柳暗花明又一村」的藥物，尋找前沿的科技。
不過呂萌強調，醫生是病人的"守護神""辯護律師"，不是給藥廠打工的，要站在病人的角度思考。 「臨床試驗一定是滿足未被滿足的需求，或更好的需求，在常規療法療效不錯的情況下，不會將病人納入臨床試驗。」呂萌表示，醫師會根據指引和專家共識來判定常規療法治療無效的患者納入臨床研究，避免將臨床研究擴大。除此之外，醫師也會從經濟角度為患者考慮，如境外上市的價格昂貴、療效不錯的新藥在國內做臨床試驗，患者可以透過參與臨床試驗免費使用。
「我們有許多晚期腫瘤患者若採用常規療法，可能長期存活率只有個位數，但參加臨床研究，有的可以將長期存活率從個位數提高到30%-70%，這是一個巨大的進步，病人獲益的機率會很大。參與臨床研究中，也有權利隨時退出。
作為新事物，研究型病房已在陸續建立。呂萌表示，北京大學人民醫院等30餘家機構成為北京市衛健委研究型病房建設示範單位，還有很多省市的醫療機構在做同樣的事情，而十年前還沒有規範的研究型病房。
【釋疑】
什麼是藥品臨床試驗？
在國家藥品監督管理局發布的《藥物臨床試驗品質管理規範（2020年版）》中，將臨床試驗定義為，以人體（病人或健康受試者）為對象的試驗，意在發現或驗證某種試驗藥物的臨床醫學、藥理學以及其他藥效學作用、不良反應，或試驗藥物的吸收、分佈、代謝和排泄，以確定藥物的療效與安全性的系統性試驗。
上述《規範》提出，受試者的權益和安全是考慮的首要因素，優先於對科學和社會的益處。倫理審查與知情同意是保障受試者權益的重要措施。藥物臨床試驗應有充分的科學依據，應權衡受試者和社會的預期風險和獲益，只有當預期的益處大於風險時，方可實施或繼續臨床試驗。
根據藥物臨床試驗登錄與資訊公告平台數據顯示，截至4月15日，中國藥物臨床試驗平台登記的試驗總數為24318項，其中，2023年已公示試驗的登記數量為4206項，首次突破4200項。另根據《2023年度藥品審查報告》數據顯示，化學和生物製品的臨床試驗均以抗腫瘤藥物為主。
如何取得臨床試驗資訊？
途徑一：國家藥監局公示平台
國內進行的新藥臨床試驗都需要到國家藥監局審查中心申報，「藥物臨床試驗登記與資訊公示平台」便是新藥臨床試驗資訊公示的源頭。大眾可透過在該平台輸入疾病名稱，在二級查詢中將試驗狀態選為進行中，即可查詢到該疾病領域在研的新藥臨床試驗。此平台的臨床試驗資訊全面，包含比較詳細的符合條件和不符合的條件，進行的研究中心。整體上內容偏專業，因研究開始和結束時間更新不及時，無法知曉每個研究中心真實的發展。
藥物臨床試驗登錄與資訊公告平台網址https://www.chinadrugtrials.org .cn /index. html
途徑二：知名三甲醫院公眾號
部分進行新藥臨床研究的三甲醫院也在努力，希望透過不同的方式向更多病患展示新藥臨床試驗的資訊。如北京大學人民醫院服務號，患者掛號時，如果相應科室正在進行藥物臨床試驗患者招募，會有彈跳窗提示患者。
北京大學第六醫院的官方微信公眾號則在患者服務欄中專門設置"志願者招募"子欄目，定期發布臨床試驗志願者招募信息，方便患者查詢。今年以來，該專欄已經發布針對憂鬱、阻塞性睡眠呼吸中止症候群的三項臨床試驗志願者招募。
途徑三：企業搭建的招募平台
一些業界企業也深刻感受到病患和新藥臨床試驗未滿足的需求，創造大眾導向的新藥臨床試驗查詢平台。如「新藥之光」微信小程序，目前承接國際多中心、國內新藥臨床項目300餘個，涉及常見疾病、腫瘤、罕見疾病、醫美等多個領域；「腫瘤臨床試驗平台」微信小程序依托於國家癌症中心，為腫瘤醫師和腫瘤患者提供專業的臨床研究資訊。此外，各大藥廠的官方微信公眾號，在啟動新藥臨床試驗時也會即時發布招募資訊。
新京報記者王卡拉
校對楊許麗
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